Ivacaftor

释义 Definition

Ivacaftor（伊伐卡托）：一种用于治疗囊性纤维化（cystic fibrosis, CF）的靶向药物，属于 CFTR 调节剂中的“增强剂/增效剂”（potentiator），可提高某些突变型 CFTR 蛋白通道的功能，从而改善呼吸道与消化道相关症状。（该药并非适用于所有 CF 突变类型。）

发音 Pronunciation (IPA)

/ˌaɪvəˈkæftɔːr/

例句 Examples

Ivacaftor helps some people with cystic fibrosis breathe more easily.
伊伐卡托能帮助部分囊性纤维化患者更顺畅地呼吸。

In clinical trials, ivacaftor improved lung function in patients with specific CFTR mutations, but it is not effective for every genotype.
在临床试验中，伊伐卡托可改善携带特定 CFTR 突变患者的肺功能，但并非对所有基因型都有效。

词源 Etymology

Ivacaftor 是现代药物命名中常见的人工构词（非传统词根组合），用于区分化合物与同类药物；它作为 CFTR 调节剂被开发并在 2010 年代进入临床应用。该药的商品名之一为 Kalydeco。

相关词 Related Words

• Cystic Fibrosis
• CFTR
• Modulator
• Potentiator
• Lumacaftor
• Tezacaftor
• Elexacaftor
• Kalydeco

文献与作品 Literary / Notable Works

• The New England Journal of Medicine：Ramsey 等人的研究论文 “A CFTR Potentiator in Patients with Cystic Fibrosis and the G551D Mutation”（常被引用，讨论 ivacaftor 的关键临床证据）。
• 美国 FDA 药品说明书与审评文件（Prescribing Information/Labeling）中对 ivacaftor 的适应证、用法与安全性有系统描述。
• The Lancet Respiratory Medicine 等呼吸医学综述文章中常以 ivacaftor 作为 CFTR 靶向治疗的重要代表药物进行讨论。